Ученые нашли способ редактирования ДНК: Это поможет в лечении тяжелых наследственных заболеваний
28 февраля 2017 года
Ученые из Института фундаментальных исследований в Южной Корее создали новую технологию на основе системы CRISPR/Cas, которая позволяет вносить мутации в ДНК с точностью до одного нуклеотида. Ее можно применять для лечения таких тяжелых наследственных заболеваний, как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона, пишет Lenta.ru.
Система CRISPR/Cas9 применяется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas9 представляет собой белок, разрезающий двойную цепочку на определенном участке. Это место определяет направляющая РНК (sgRNA), которая комплементарно связывается со специфическим сайтом узнавания. Разорванная молекулярными «ножницами» нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, что препятствует точному изменению ДНК.
Для решения этой проблемы исследователи модифицировали систему, соединив Cas9 с другим ферментом — цитидиндезаминазой. Это позволило получить молекулярный комплекс, способный заменить один нуклеотид на другой. Он разрезает только одну цепь в двойной спирали и превращает нуклеотид цитозин в тимин.
Новую технологию испытали на эмбрионах мышей, создав мутантов, которые имели мутации либо в генах, кодирующих белок дистрофин, либо в генах тирозиназы, которая участвует в синтезе меланина. Для этого комплекс вводился в оплодотворенные яйцеклетки с помощью инъекции и микропорации, после чего зародыши были пересажены суррогатным матерям. Появившиеся на свет грызуны не синтезировали дистрофин в мышечных клетках (у человека это приводит к дистрофии Дюшенна) или были альбиносами.
Способность искусственно вводить точечные мутации необходима для технологий, направленных для исправления вредных мутаций. Это позволит разработать новые методы терапии наследственных заболеваний, связанных с однонуклеотидными заменами.
Источники[править]
Любой участник может оформить статью: добавить иллюстрации, викифицировать, заполнить шаблоны и добавить категории.
Любой редактор может снять этот шаблон после оформления и проверки.
Комментарии[править]
Если вы хотите сообщить о проблеме в статье (например, фактическая ошибка и т. д.), пожалуйста, используйте обычную страницу обсуждения.
Комментарии на этой странице могут не соответствовать политике нейтральной точки зрения, однако, пожалуйста, придерживайтесь темы и попытайтесь избежать брани, оскорбительных или подстрекательных комментариев. Попробуйте написать такие комментарии, которые заставят задуматься, будут проницательными или спорными. Цивилизованная дискуссия и вежливый спор делают страницу комментариев дружелюбным местом. Пожалуйста, подумайте об этом.
Несколько советов по оформлению реплик:
- Новые темы начинайте, пожалуйста, снизу.
- Используйте символ звёздочки «*» в начале строки для начала новой темы. Далее пишите свой текст.
- Для ответа в начале строки укажите на одну звёздочку больше, чем в предыдущей реплике.
- Пожалуйста, подписывайте все свои сообщения, используя четыре тильды (~~~~). При предварительном просмотре и сохранении они будут автоматически заменены на ваше имя и дату.
Обращаем ваше внимание, что комментарии не предназначены для размещения ссылок на внешние ресурсы не по теме статьи, которые могут быть удалены или скрыты любым участником. Тем не менее, на странице комментариев вы можете сообщить о статьях в СМИ, которые ссылаются на эту заметку, а также о её обсуждении на сторонних ресурсах.